BIT. Vol. 28 / núm. 3/2017
Departament de Salut, CatSalut, 12 de mayo de 2017
Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, la prevención y el tratamiento de una enfermedad minoritaria. En la Unión Europea (UE) se consideran enfermedades minoritarias o raras todas aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes.
Existe controversia en relación con los medicamentos huérfanos derivada del alto precio de estos medicamentos, junto con la menor calidad de la evidencia científica conseguida como consecuencia de las propias peculiaridades que presentan las enfermedades minoritarias.