Farmacología
Ataluren para Duchenne: cómo la política y la presión social minaron las decisiones basadas en la evidencia
17 diciembre 2025
Los autores concluyen que el caso de ataluren constituye un ejemplo paradigmático de los riesgos asociados a aprobar y mantener en el mercado medicamentos huérfanos sin evidencia sólida de beneficio clínico. Subrayan la necesidad de reforzar la independencia regulatoria, exigir ensayos confirmatorios rigurosos y oportunos, promover estudios independientes y registros de pacientes, y proteger los sistemas de salud de decisiones influenciadas por expectativas infundadas, presión social o intereses políticos, en detrimento de la equidad, la sostenibilidad y la medicina basada en la evidencia. BMJ Evidence-Based Medicine, 13 de diciembre de 2025
Rechazo a la extensión de las indicaciones de Translarna (ataluren) en la distrofia muscular de Duchenne
01 julio 2019