Farmacología
Ataluren para Duchenne: cómo la política y la presión social minaron las decisiones basadas en la evidencia
17 diciembre 2025
Los autores concluyen que el caso de ataluren constituye un ejemplo paradigmático de los riesgos asociados a aprobar y mantener en el mercado medicamentos huérfanos sin evidencia sólida de beneficio clínico. Subrayan la necesidad de reforzar la independencia regulatoria, exigir ensayos confirmatorios rigurosos y oportunos, promover estudios independientes y registros de pacientes, y proteger los sistemas de salud de decisiones influenciadas por expectativas infundadas, presión social o intereses políticos, en detrimento de la equidad, la sostenibilidad y la medicina basada en la evidencia. BMJ Evidence-Based Medicine, 13 de diciembre de 2025
Actualización en Neurología Infantil
07 octubre 2019
Se publicaron los trabajos presentados en el curso Actualización en Neurología Infantil de la Academia Iberoamericana de Neurología Pediátrica. Medicina, septiembre de 2019
Rechazo a la extensión de las indicaciones de Translarna (ataluren) en la distrofia muscular de Duchenne
01 julio 2019
La Agencia Europea de Medicamentos echazó extender la autorización de comercialización de ataluren a pacientes con distrofia muscular de Duchenne que ya no pueden caminar.EMA, 27 de junio de 2019.
FDA: polémica por la aprobación acelerada de eteplirsen
27 septiembre 2016