Farmacología

Características, beneficio clínico y financiación de las nuevas autorizaciones de fármacos oncohematológicos en España entre 2017 y 2020

04 febrero 2025

la mayoría de los ensayos clínicos pivotales de nuevos fármacos oncohematológicos autorizados en España emplearon variables principales subrogadas y, en el momento de la autorización, pocos habían demostrado prolongar la supervivencia. Más de un tercio eran ensayos clínicos no controlados. Farm Hosp. 2024

Oncología Políticas de medicamentos

España balance beneficio-riesgo cáncer hematologicos medicamentos oncológicos registro

Cáncer hematológico después de la terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral

14 octubre 2024

Se desarrolló cáncer hematológico en 7 de 67 pacientes que recibieron eli-cel, un tratamiento con células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene ADN complementario ABCD1 (Lenti-D), y que ha demostrado eficacia en estudios clínicos para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral. Los casos están asociados con inserciones de vectores clonales dentro de oncogenes y evolución clonal con adquisición de defectos genéticos somáticos. New England Journal of Medicine, 8 de octubre de 2024.

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