Farmacología
Resultados clínicos comparativos de nusinersen y terapia génica en la atrofia muscular espinal tipo 1
09 octubre 2025
En este estudio comparativo de efectividad en niños con AME1, la terapia génica se asoció con una menor incidencia de respuesta clínica insatisfactoria y menos necesidad de cuidados de apoyo, en comparación con nusinersen. Estos hallazgos exploratorios justifican su confirmación en estudios más amplios. JAMA Network Open, 8 de octubre de 2025.
Terapia génica para una enfermedad genética infantil
30 mayo 2019