Farmacología
Se investiga un tratamiento oral para la atrofia muscular espinal tipo 1
16 marzo 2021
El risdiplam administrado por vía oral logró un aumento de la proteína SMN circulante en una pequeña muestra de pacientes con AME tipo 1. Está en marcha la evaluación de los resultados clínicos del tratamiento, que permitirán definir su utilidad terapéutica real. New England Journal of Medicine, 11 de marzo de 2021.
Terapia génica para una enfermedad genética infantil
30 mayo 2019
La FDA aprobó el onasemnogene abeparvovec-xioi para tratar la atrofia muscular espinal en niños menores de 2 años. El elevado costo plantea un debate sobre su implementación. FDA y New York Times, 24 de mayo de 2019
Alertas de seguridad: nusinersen / sofosbuvir
06 septiembre 2018