Farmacología
Tratamiento génico de la anemia falciforme
21 febrero 2022
La terapia génica para la enfermedad de células falciformes consiste en el trasplante autólogo de células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral BB305 que codifica un gen de globina β modificado, que produce una hemoglobina antidrepanocítica, HbAT87Q. Una aplicación del tratamiento dio como resultado una producción sostenida de HbAT87Q en los 35 pacientes tratados, lo que provocó una hemólisis reducida y una resolución completa de los eventos vasooclusivos graves. New England Journal of Medicine, 17 de febrero de 2022.
Eficacia del tratamiento génico de la beta-talasemia
03 febrero 2022
Luego de una mieloablación con busulfán los pacientes recibieron células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas y células progenitoras transducidas con el vector lentiviral BB305, que codifica el gen de la globina β. Luego de dos años y medio, 20 de 22 pacientes habían suspendido la necesidad de transfusiones, con un promedio de 11,7 g/dL de hemoglobina. New England Journal of Medicine, 3 de febrero de 2022.
Terapia génica para la hemofilia A
18 noviembre 2021
Utilizando un vector adenoviral para introducir el gen del factor VIII en los hepatocitos de pacientes con hemofilia A, se logró suspender la profilaxis con infusión del factor deficitario y reducir en más del 90% los episodios de sangrado, en un seguimiento medio de 3 años. New England Journal of Medicine, 18 de noviembre de 2021.Resumen
Terapia génica para la hemofilia A: eficacia persistente a los tres años
02 enero 2020
El gen de factor VIII introducido por un adenovirus modificado permite reducir casi a cero el uso de factor VIII exógeno y los episodios de sangrado, a tres años de su administración. New England Journal of Medicine, 2 de enero de 2020.
Terapia CAR-T: Avances e incertidumbres
18 junio 2019