Farmacología
Fármacos oncológicos aprobados por FDA según categoría asignada de medicamento huérfano
11 mayo 2023
La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 incentiva el desarrollo de medicamentos no solo para enfermedades raras sino también para enfermedades ultra raras y subconjuntos de enfermedades comunes. Estas indicaciones huérfanas cubren importantes necesidades insatisfechas, pero su aprobación se basa en ensayos pequeños y poco sólidos que podrían sobrestimar los resultados de eficacia. Una designación distinta de ultrahuérfano con mayores incentivos financieros podría fomentar y acelerar el desarrollo de fármacos para enfermedades ultrararas. British Medical Journal, 9 de mayo de 2023.
La aparición de nuevos medicamentos para enfermedades intratables está asociada con un aumento en el número de pacientes diagnosticados posteriormente con esas enfermedades intratables
23 diciembre 2022
La aparición de nuevos fármacos, especialmente fármacos con nuevos principios activos y fármacos con nuevos mecanismos de acción, se asoció con un aumento del número de pacientes diagnosticados a partir de entonces. Ther Innov Regul Sci, enero de 2023
Registros de pacientes: un recurso infrautilizado para la evaluación de medicamentos
16 julio 2019