Farmacología

Terapia génica para la hemofilia A

02 enero 2018

Una única infusión del gen del factor VIII asociado a un adenovirus modificado induce la producción por el paciente de niveles útiles del factor faltante durante todo un año. New England Journal of Medicine, 28 de diciembre de 2017

Información de Interes

Hematología hemofilia terapia génica

Terapia génica para una enfermedad hereditaria de la piel

02 noviembre 2016

Pacientes con una mutación del colágeno cutáneo que favorece la formación de ampollas fueron tratados por primera vez con injertos autólogos en los que se corrigió el gen defectuoso. JAMA, 1º de noviembre de 2016

Información de Interes

COL7A1 JAMA epidermolisis bullosa distrófica recesiva terapia génica