Farmacología
Terapia génica para la hemofilia A
18 noviembre 2021
Utilizando un vector adenoviral para introducir el gen del factor VIII en los hepatocitos de pacientes con hemofilia A, se logró suspender la profilaxis con infusión del factor deficitario y reducir en más del 90% los episodios de sangrado, en un seguimiento medio de 3 años. New England Journal of Medicine, 18 de noviembre de 2021.Resumen
Terapia génica para la hemofilia A: eficacia persistente a los tres años
02 enero 2020
El gen de factor VIII introducido por un adenovirus modificado permite reducir casi a cero el uso de factor VIII exógeno y los episodios de sangrado, a tres años de su administración. New England Journal of Medicine, 2 de enero de 2020.
Terapia CAR-T: Avances e incertidumbres
18 junio 2019
Precrire, 1 de junio de 2019 La inmunoterapia con CAR-T es una innovación técnica que parece traer progreso terapéutico. Pero la realidad es menos milagrosa de lo que parece. Debe hacerse un balance adecuado entre esperanzas y realidades.
Terapia génica para una enfermedad genética infantil
30 mayo 2019
La FDA aprobó el onasemnogene abeparvovec-xioi para tratar la atrofia muscular espinal en niños menores de 2 años. El elevado costo plantea un debate sobre su implementación. FDA y New York Times, 24 de mayo de 2019
Terapia génica en la talasemia beta dependiente de transfusiones
19 abril 2018