Farmacología
Terapia génica para una enfermedad genética infantil
30 mayo 2019
La FDA aprobó el onasemnogene abeparvovec-xioi para tratar la atrofia muscular espinal en niños menores de 2 años. El elevado costo plantea un debate sobre su implementación. FDA y New York Times, 24 de mayo de 2019
Terapia génica en la talasemia beta dependiente de transfusiones
19 abril 2018
Por medio de un virus se introduce el gen de la globina beta en células propias del paciente, que son luego reinfundidas. A los dos años de seguimiento persiste una reducción sustancial del requerimiento de transfusiones. New England Journal of Medicine, 19 de abril de 2018
Terapia génica para la hemofilia A
02 enero 2018
Una única infusión del gen del factor VIII asociado a un adenovirus modificado induce la producción por el paciente de niveles útiles del factor faltante durante todo un año. New England Journal of Medicine, 28 de diciembre de 2017
Terapia génica para una enfermedad hereditaria de la piel
02 noviembre 2016