Farmacología
Tratamiento génico de la anemia falciforme
21 febrero 2022
La terapia génica para la enfermedad de células falciformes consiste en el trasplante autólogo de células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral BB305 que codifica un gen de globina β modificado, que produce una hemoglobina antidrepanocítica, HbAT87Q. Una aplicación del tratamiento dio como resultado una producción sostenida de HbAT87Q en los 35 pacientes tratados, lo que provocó una hemólisis reducida y una resolución completa de los eventos vasooclusivos graves. New England Journal of Medicine, 17 de febrero de 2022.
Eficacia del tratamiento génico de la beta-talasemia
03 febrero 2022
Luego de una mieloablación con busulfán los pacientes recibieron células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas y células progenitoras transducidas con el vector lentiviral BB305, que codifica el gen de la globina β. Luego de dos años y medio, 20 de 22 pacientes habían suspendido la necesidad de transfusiones, con un promedio de 11,7 g/dL de hemoglobina. New England Journal of Medicine, 3 de febrero de 2022.
Eficacia de eltrombopag en el tratamiento de la anemia aplásica grave
07 enero 2022
La adición de eltrombopag a la terapia inmunosupresora estándar mejoró la tasa, la rapidez y la fuerza de la respuesta hematológica entre los pacientes con anemia aplásica grave sin tratamiento previo, sin efectos tóxicos adicionales. New England Journal of Medicine, 6 de enero de 2022.
Ticagrelor versus clopidogrel en pacientes con déficit de función de CYP2C19
03 enero 2022
Los portadores de alelos de pérdida de función del CYP2C19 tienen una menor activación de clopidogrel a su metabolito activo. En un ensayo clínico realizado en China se comparó ticagrelor con clopidogrel en pacientes con estos alelos que sufrieron un accidente cerebrovascular isquémico menor o un AIT, hallando una modesta ventaja de eficacia para ticagrelor, aunque con más episodios hemorrágicos totales. New England Journal of Medicine, 30 de diciembre de 2021.
Pronóstico de la embolia pulmonar subsegmentaria en ausencia de trombosis venosa profunda
26 noviembre 2021