Farmacología

Eficacia del tratamiento génico de la beta-talasemia

03 febrero 2022

Luego de una mieloablación con busulfán los pacientes recibieron células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas y células progenitoras transducidas con el vector lentiviral BB305, que codifica el gen de la globina β. Luego de dos años y medio, 20 de 22 pacientes habían suspendido la necesidad de transfusiones, con un promedio de 11,7 g/dL de hemoglobina. New England Journal of Medicine, 3 de febrero de 2022.

Eficacia de eltrombopag en el tratamiento de la anemia aplásica grave

07 enero 2022

La adición de eltrombopag a la terapia inmunosupresora estándar mejoró la tasa, la rapidez y la fuerza de la respuesta hematológica entre los pacientes con anemia aplásica grave sin tratamiento previo, sin efectos tóxicos adicionales. New England Journal of Medicine, 6 de enero de 2022.

Ticagrelor versus clopidogrel en pacientes con déficit de función de CYP2C19

03 enero 2022

Los portadores de alelos de pérdida de función del CYP2C19 tienen una menor activación de clopidogrel a su metabolito activo. En un ensayo clínico realizado en China se comparó ticagrelor con clopidogrel en pacientes con estos alelos que sufrieron un accidente cerebrovascular isquémico menor o un AIT, hallando una modesta ventaja de eficacia para ticagrelor, aunque con más episodios hemorrágicos totales. New England Journal of Medicine, 30 de diciembre de 2021.

Pronóstico de la embolia pulmonar subsegmentaria en ausencia de trombosis venosa profunda

26 noviembre 2021

A medida que los métodos diagnósticos permiten identificar embolias pulmonares cada vez más pequeñas, se plantea si todas ellas requieren anticoagulación.  En esta cohorte de pacientes con embolia pulmonar subsegmentaria pero sin trombosis venosa profunda proximal, que fueron seguidos durante tres meses sin anticoagulación, la tasa de tromboembolia venosa recurrente fue más alta de lo esperado. Annals of Internal Medicine, 23 de noviembre de 2021.

Terapia génica para la hemofilia A

18 noviembre 2021

Utilizando un vector adenoviral para introducir el gen del factor VIII en los hepatocitos de pacientes con hemofilia A, se logró suspender la profilaxis con infusión del factor deficitario y reducir en más del 90% los episodios de sangrado, en un seguimiento medio de 3 años. New England Journal of Medicine, 18 de noviembre de 2021.Resumen

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